本报讯 最近美国洛杉矶加利福尼亚大学(ＵＣＬＡ)和加利福尼亚理工学院(ＣＩＴ)的科学家，研究出一种可阻止ＨＩＶ进入人类细胞的新基因疗法。该新技术有可能为ＡＩＤＳ提供一种新的治疗方法，并可能适用于任何由基因功能障碍引起的疾病，包括癌症。该研究结果发表在在线出版的Ｐｒｏｃ Ｎａｔｌ Ａｃａｄ Ｓｃｉ ＵＳＡ上。

这种新技术称为小干扰ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ），ｓｉＲＮＡ起催化剂作用，可减少特定基因的表达，延缓疾病的进展。

ＵＣＬＡ ＡＩＤＳ 研究所主任Ｃｈｅｎ解释说：“人工合成的ｓｉＲＮＡ是一种非常强有力的工具，但如何将其引入免疫系统，把我们难住了，将其撒在细胞上是不行的。我们首次用ＨＩＶ 作为载体构建了一种传送系统。这个系统可将ｓｉＲＮＡ引入细胞，保护细胞免受ＨＩＶ感染。”

Ｃｈｅｎ与诺贝尔奖获得者、ＣＩＴ生物学教授Ｂａｌｔｉｍｏｒｅ合作，采用“解除了武装”的ＨＩＶ构建成一种全新的载体，它可将ｓｉＲＮＡ 送入人体细胞，破坏传播ＨＩＶ必须的细胞表面受体。

Ｂａｌｔｉｍｏｒｅ说：“ＨＩＶ进入人体细胞需要二个关键的受体。ＨＩＶ“抓住”受体，挤入细胞。如果我们能破坏其中一个受体，就有可能阻止ＨＩＶ感染细胞。”

其中一个受体是位于抗感染的Ｔ细胞表面的ＣＤ４，正常免疫功能必需要有Ｔ细胞。另一个受体（ＣＣＲ５）在免疫功能上也有作用，但并非正常机体功能所必需。

事实上，大约有１％的白种人无ＣＣＲ５，研究显示这些人对ＨＩＶ 感染有天然抵抗力。Ｃｈｅｎ说：“通常每种基因有２个拷贝。一个ＣＣＲ５拷贝缺失或有缺陷的人，仍能感染ＨＩＶ，但疾病发展速度较慢。我们推测祛除ＣＣＲ５有可能控制疾病的发展。”

ＵＣＬＡ和ＣＩＴ的科学家，收集健康人的Ｔ细胞在体外培养，将ｓｉＲＮＡ导入细胞；然后再将ＨＩＶ 放入培养皿，培养８天。为了保证结果准确可靠，实验重复了４次。结果显示，ＣＣＤ５的表达降低了９０％，事实上，只有不到２０％的细胞感染了ＨＩＶ，其余的细胞受到保护。

Ｂａｌｔｉｍｏｒｅ说：“该研究结果提示，我们有望应用此方法（或与药物联合应用）治疗ＨＩＶ感染病人，尤其是用其他方法治疗效果不好的病人。”

Ｃｈｅｎ和Ｂａｌｔｉｍｏｒｅ认为，既然现在我们可以将ｓｉＲＮＡ引入细胞，将来就有可能应用该方法治疗很多疾病。

Ｃｈｅｎ说：“制造ｓｉＲＮＡ很容易，并可通过载体将它们送入各种细胞内，治疗基因功能障碍。这一方法可用于治疗肿瘤或任何有基因功能障碍的疾病。”